Anvisa cancela registro do Elevidys após falhas em eficácia e segurança

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) cancelou o registro do Elevidys, uma terapia gênica considerada uma das mais caras do mundo, devido a falhas em dados de eficácia e segurança.

O pedido para cancelamento foi realizado pela própria Roche, que comercializava o medicamento em parceria com a norte-americana Sarepta Therapeutics. A decisão foi comunicada na segunda-feira, 24 de janeiro.

Razões para o Cancelamento

Segundo a Anvisa e a Roche, os dados disponíveis não foram suficientes para satisfazer os rigorosos critérios regulatórios necessários à permanência do registro. O Elevidys tinha autorização condicional desde dezembro de 2024, mas em julho de 2025, a agência suspendeu sua comercialização por precaução, após relatos de casos sérios de insuficiência hepática aguda relacionada ao uso do produto.

Informações sobre o Elevidys

Destinado ao tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD), o Elevidys utiliza um vetor viral para introduzir um gene sintético que produz a microdistrofina. Esta é uma versão reduzida da proteína distrofina, essencial para a saúde das células musculares. A doença afeta quase exclusivamente meninos e causa uma perda progressiva das funções motora e cardíaca.

No Brasil, a terapia era indicada apenas para crianças entre 4 e 7 anos que podiam caminhar e não tinham anticorpos contra o vetor viral.

Efeitos do Cancelamento

Com a divulgação do cancelamento no Diário Oficial da União, a Roche e a Anvisa têm agora o dever de dar orientação aos pacientes que já estavam em vias de aquisição da terapia. A Anvisa também ressaltou que a farmacêutica deve continuar monitorando a segurança dos pacientes que já utilizaram o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.

A agência afirmou que estará aberta a futuras solicitações de registro, caso novos dados científicos sejam apresentados.