Anvisa aprova nova versão de risdiplam para atrofia muscular espinhal

A Anvisa (Agência Nacional de Vigilância Sanitária) aprovou o registro do medicamento Evrysdi Go, uma nova versão do risdiplam desenvolvida pela farmacêutica Roche, usada para o tratamento da atrofia muscular espinhal (AME) do tipo 5q. A decisão foi publicada no Diário Oficial da União na quinta-feira (29).

O produto é indicado para pacientes com diagnóstico clínico de AME Tipo 1, 2 ou 3, ou que tenham entre uma e quatro cópias do gene SMN2, abrangendo adultos e crianças a partir de 2 anos e com mais de 20 kg. A nova forma do medicamento é apresentada em comprimidos revestidos de 5 mg, com validade de 36 meses, e o registro é válido até novembro de 2036.

A nova formulação pode ser ingerida com água ou dispersa em água não-clorada, facilitando a aplicação sem a necessidade de treinamento complexos para cuidadores. Além disso, o método de armazenamento é simplificado, permitindo que o medicamento seja mantido em temperatura ambiente.

A atrofia muscular espinhal é uma condição genética decorrente da deficiência da proteína SMN, que leva à perda de neurônios motores. Os pacientes podem ter dificuldade em realizar atividades básicas, como controlar a cabeça e o pescoço, sentar, engatinhar e caminhar.

Pesquisas realizadas para a aprovação do Evrysdi Go mostraram resultados promissores. Em um estudo com 41 bebês de 2 a 7 meses com AME tipo 1, 29% conseguiram sentar sem apoio após 12 meses de tratamento. Outro estudo envolveu 180 pacientes com AME tipo 2 e tipo 3, que apresentaram melhorias na função motora em comparação ao placebo.